MILANO – Una nuova speranza nel campo delle malattie del fegato, e in particolare della Colangite Biliare Primitiva, detta Pbc. Per la cura di questa patologia autoimmune rara, che colpisce prevalentemente le donne, Gilead ha annunciato infatti che un farmaco innovativo è stato ammesso alla rimborsabilità da parte dell’Aifa, offrendo ai pazienti che non rispondono alla terapia di prima linea una possibilità terapeutica in più. È il ‘seladelpar’, che entra così nel Servizio sanitario nazionale e potrà essere utilizzato insieme all’acido ursodesossicolico (Udca) nei pazienti con risposta insufficiente alla terapia standard, oppure in monoterapia nei casi in cui l’Udca non sia tollerato.
Per l’occasione, la casa farmaceutica ha promosso un incontro aperto alla stampa per fare il punto sulla malattia, peraltro a pochi giorni trascorsi dalla Giornata delle malattie rare. Un confronto oggi a Milano, insieme a specialisti e associazioni di pazienti, allo Hyatt Centric Milano Centrale, sulla Colangite Biliare Primitiva, per approfondire “l’approccio olistico” alla malattia, le innovazioni terapeutiche e l’importanza dell’ascolto dei pazienti, a cui hanno preso parte Marco Carbone, professore associato dell’Università Milano-Bicocca e dirigente medico dell’unità di Epatologia e Gastroenterologia della Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda di Milano, Davide Salvioni, presidente dell’associazione Malattie autoimmuni del fegato (Amaf) e Carmen Piccolo, Executive country medical director di Gilead Sciences Italia.
COLPISCE LE DONNE TRA I 45 E I 65 ANNI. IN ITALIA 28 MALATI OGNI 100.000 ABITANTI
La Pbc, malattia epatica cronica autoimmune e colestatica, colpisce principalmente le donne fra i 45 e i 65 anni. In Italia ci sono circa 28 persone malate ogni 100.000 abitanti, e ogni anno si registrano circa 5 nuovi casi ogni 100mila persone. Uno dei problemi è che emerge spesso in forma asintomatica, provocando spesso un ritardo nella diagnosi, che può avvenire in maniera quasi casuale. Un primo campanello d’allarme è rappresentato dalla presenza di valori anomali di fosfatasi alcalina nel sangue, rilevati attraverso semplici esami di routine, ma le cause all’origine di questa patologia sono ad oggi ancora in gran parte sconosciute e multifattoriali. I sintomi più comuni sono affaticamento e prurito cronico; quest’ultimo risulta particolarmente difficile da trattare tanto da compromettere profondamente la qualità di vita, interferendo con il sonno, il benessere psicologico, la vita lavorativa e le attività quotidiane. La Pbc può evolvere progressivamente verso fibrosi avanzata, cirrosi, fino a rendere necessario il trapianto di fegato. Attualmente non esiste una cura: i trattamenti hanno l’obiettivo di rallentare la progressione della malattia e ridurre i sintomi correlati alla colestasi, come il prurito.
TRATTEMENTI DI PRIMA E SECONDA LINEA
Per quanto riguarda il trattamento, la Pbc viene trattata principalmente con acido ursodesossicolico (Udca), trattamento di prima linea. Tuttavia, circa il 40% dei pazienti non risponde adeguatamente, rischiando così di far progredire la malattia. È qui che entrano in gioco i trattamenti di seconda linea. Tra questi c’è appunto quello a base di ‘seladelpar’. Secondo lo studio di fase 3 “Response”, che ha monitorato 193 partecipanti in diverse sedi in tutto il mondo che hanno ricevuto una dose orale giornaliera di 10 mg di seladelpar o placebo per 12 mesi. I risultati di Gilead hanno evidenziato come il 62% dei partecipanti che lo assumevano abbia raggiunto l’endpoint primario di risposta biochimica composita al mese 12, rispetto al 20% dei partecipanti che assumevano placebo, portando alla “normalizzazione dei livelli di fosfatasi alcalina nel 25% dei partecipanti allo studio al mese 12”, un parametro altamente predittivo degli outcome a lungo termine nella Pbc. Una variazione che non è stata osservata in nessuno dei partecipanti allo studio che assumevano placebo. I pazienti trattati con seladelpar hanno dimostrato inoltre una riduzione significativa del prurito rispetto al placebo.
Dopo sei mesi di trattamento con seladelpar, i partecipanti che hanno iniziato lo studio con prurito da moderato a grave hanno riscontrato un miglioramento di 3,2 punti su una scala di valutazione numerica del prurito da 0 a 10, un miglioramento clinicamente significativo, rispetto a una diminuzione di 1,7 punti con il placebo. I dati di sicurezza mostrano un profilo favorevole e una buona tollerabilità, con un’incidenza contenuta di eventi avversi.
PICCOLO: “VERSO UN CAMBIO DI PARADIGMA NELLA GESTIONE DELLA PBC”
“Questo importante risultato rappresenta un ulteriore passo avanti verso un cambio di paradigma nella gestione della Colangite Biliare Primitiva”, sottolinea Carmen Piccolo, Executive country medical director di Gilead Sciences. “Non si tratta infatti di agire solo sui parametri biochimici, ma di avere un’attenzione concreta alla qualità di vita dei pazienti. Con questo traguardo si conferma il nostro impegno nell’area delle malattie del fegato, dove siamo in prima linea da anni: un impegno che ha contribuito a cambiare la storia nella gestione delle epatiti virali e che ci auguriamo possa fare la differenza anche nella Colangite Biliare Primitiva. Oggi, con l’arrivo di seladelpar, confermiamo ancora una volta lo spirito con cui Gilead affronta le sfide: sviluppare soluzioni che trasformino la vita delle persone”.
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